A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 poderão contar com um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O governo federal começa a ofertar a terapia gênica com o medicamento Zolgensma, que na rede privada custa cerca de R$ 7 milhões.
Com essa iniciativa, o Brasil se torna um dos cinco países no mundo a disponibilizar esse tratamento de alta tecnologia no sistema público de saúde. “É a primeira terapia gênica incorporada ao SUS, um marco histórico para a saúde pública do país”, destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
Acesso ao tratamento e critérios
A terapia gênica com o Zolgensma será indicada para bebês de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O medicamento substitui a função de um gene defeituoso ou ausente, ajudando na produção da proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores, que controlam movimentos como respirar e engolir.
Com a inclusão do Zolgensma, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras disponíveis para a AME tipo 1. Antes da incorporação, o medicamento era fornecido apenas por meio de determinações judiciais.
Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), entre os 2,8 milhões de nascimentos registrados no Brasil em 2023, aproximadamente 287 crianças foram diagnosticadas com AME tipo 1.
Modelo de pagamento condicionado ao resultado
A oferta do Zolgensma pelo SUS foi viabilizada por um acordo inédito com a indústria farmacêutica, que condiciona o pagamento do medicamento aos resultados apresentados pelo paciente. “A efetividade do tratamento será acompanhada permanentemente por um comitê, que avaliará indicadores clínicos para garantir a melhoria na qualidade de vida da criança”, explicou Padilha.
Protocolo para acesso ao medicamento
Para iniciar o tratamento, a família deve buscar um dos 28 centros de referência para terapia gênica de AME, distribuídos em estados como Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Goiás, Minas Gerais, Paraná, Pernambuco, Rio de Janeiro, Rio Grande do Sul e São Paulo.
O paciente será submetido a uma triagem conforme os critérios do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, definidos pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, será criado um comitê específico para monitoramento dos pacientes que receberem a dose única do medicamento.
O que é a AME?
A atrofia muscular espinhal é uma doença rara que prejudica a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem essa proteína, os gestos voluntários do corpo são afetados, comprometendo funções básicas como respirar, engolir e se mover.
A doença é considerada rara, atingindo menos de 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. Para outros tipos de AME, o SUS já disponibiliza os medicamentos nusinersena e risdiplam, que demandam uso contínuo. Em 2024, mais de 800 prescrições desses tratamentos foram emitidas no Brasil.
Com essa nova inclusão, o SUS reforça seu compromisso em ampliar o acesso a tratamentos de ponta e transformar a vida de crianças com doenças raras.
Fonte: Agência Brasil
